用于治疗AML，烨辉医药Menin抑制剂BN104获FDA孤儿药资格
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4月20日，烨辉医药（BioNova Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已授予BN104孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病（AML）。BN104是烨辉医药研发的一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂，拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。
急性白血病是由MLL重排（KMT2Ar）或核仁蛋白酸核糖体磷酸酰化酶基因（NPM1）的突变所驱动，而这两种变异所导致的异常基因表达则依赖于由MEN1基因编码的Menin蛋白维持。MLL基因重排和NPM1突变发生在大约40%的AML患者身上。研究发现，破坏Menin-MLL的相互作用，可以阻止MLL基因重排白血病细胞的生长。
据烨辉医药新闻稿介绍，BN104是一款新一代高选择性的Menin抑制剂，已在急性髓系白血病移植瘤的临床前动物模型中表现出高效的抗癌活性。研究还发现，该产品在保持治疗有效性的同时，对hERG（一种离子通道）几乎不存在抑制作用，预计临床产生心脏QTc（按心率校正的QT间期）延长的风险很低，具有更好的安全性。
烨辉医药创始人兼首席执行官华烨博士表示，BN104是公司第一个自主研发用于治疗致命性白血病的新药项目。大约两年前，团队从零开始立项了这个Menin抑制剂项目。按目前的开发计划，他们将分别于今年5月和7月在中国和美国递交新药临床试验（IND）申请。此次BN104获得FDA授予的孤儿药资格是一个重要里程碑，因为这也认可了那些带有MLL基因重排和NPM1突变的白血病患者所面临的未满足临床需求。Menin抑制剂同类药物的全球开发才刚刚开始。BN104在临床前研究中显示出良好的抗白血病活性和安全性。他们即将对标准治疗失败的白血病患者的BN104治疗进行循证医学评估。
附：烨辉医药官方新闻稿
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