治疗移植后巨细胞病毒感染，「马立巴韦」在中国获批上市
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今日（12月21日），武田（Takeda）宣布其全新机制抗病毒药物马立巴韦片（maribavir）新药上市申请已正式获批，适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。根据武田新闻稿，马立巴韦片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。
CMV是一种能感染人类的β疱疹病毒，是移植患者常发生的一种感染，在实体器官移植患者中的发生率约为16%~56%，在造血干细胞移植患者中的发生率约为30%~70%。它不仅使接受移植手术的患者患病风险增加，还可能增加移植排斥、机会性合并感染的风险。
马立巴韦片是一种口服抗CMV创新药，以CMV UL97蛋白激酶为靶点，三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸，从而清除CMV血症并控制相关症状。它具有抑制CMV病毒复制的创新机制，具有更高的安全性。美国FDA曾授予其突破性疗法认定和优先审评资格，它还被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，拟用于治疗移植后发生CMV感染或疾病的患者。
2021年11月，美国FDA批准马立巴韦上市，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后成人或12岁以上儿童患者的难治性巨细胞病毒（CMV）感染，这些患者对已有针对CMV的抗病毒疗法不产生应答。FDA新闻稿指出，这是针对这一患者群体的首款获批疗法。2022年11月，该药也获得欧盟委员会（EC）批准上市。
根据武田新闻稿，在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的3期优效性研究（TAK-620-303）中，结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8周达到了CMV血症的清除（即根据中心实验室结果，间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限），而接受常规治疗的患者为23.9%（n=28/117）。同时，马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比，治疗相关毒性更低。研究结果显示，有25%（n=14/56）接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者发生治疗相关的中性粒细胞减少，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7%（n=4/234）。同时，有19.1%（n=9/47）接受膦甲酸钠治疗的患者发生了急性肾损伤，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7%（n=4/234）。
武田全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示：“感谢政府相关部门近年来鼓励创新药物的一系列利好政策，使马立巴韦片能够通过优先审评审批在中国快速获批。这是一个重要的里程碑，此次获批将彻底改变移植患者发生CMV感染后的诊疗困境，为中国患者带来新的生存希望。未来，武田将继续加速引入更多全球创新产品，让中国患者尽早从高度创新的药物和变革性的疗法中获益。”
武田研发全球副总裁，亚太研发负责人王璘博士表示：“秉持患者为先的理念，我们非常欣喜地看到马立巴韦片在中国成功获批。马立巴韦片具有新型抗巨细胞病毒（CMV）作用机制，将从根本上改变移植后难治性（伴或不伴耐药性）巨细胞病毒感染或疾病的治疗方式，为中国患者带来新的突破性治疗选择。未来，武田将继续发挥其创新研发实力，以科学为基础，通过将中国患者的未尽需求更早的纳入全球早期研发策略中，进一步加速全球创新药物的获批，惠及更多中国患者。”
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