黄晓军教授：白血病精准治疗——中国的探索与挑战
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2020年11月12日-15日，由中国抗癌协会主办，中山大学肿瘤防治中心、广东省抗癌协会承办，国际抗癌联盟、中国整合医学发展战略研究院协办的2020中国肿瘤学大会（CCO）在美丽的羊城--广州召开。
本次会议以"肿瘤防治，赢在整合"为主题， 其主旨报告作为CCO大会最重磅的内容之一，于11月14日顺利进行。H君为大家带来北京大学人民医院、北京大学血液病研究所黄晓军教授的“白血病精准治疗——中国的探索与挑战”，内容整理如下。
白血病的治疗进展
白血病等血液系统疾病是严重危害人们健康的重大疾病，具有死亡率高、治疗难度大、治疗周期长等特性。目前，针对白血病的治疗，已推出化疗、移植、靶向等多种治疗手段。创新使血液恶性肿瘤进入慢病管理时代，白血病的精准治疗发展获益于分层与个性化治疗，中国的诊疗创新也丰富了国际白血病治疗体系。黄教授从急性早幼粒细胞白血病(APL)——"上海方案”、“北京方案”创造“人人都有供者”新时代、中国应用创新促进CAR-T全球发展三个方面对白血病的精准治疗展开探索。
急性早幼粒细胞白血病(APL)——"上海方案”
AML-M3(APL)曾经是一种高致死性恶性肿瘤，使用全反式维甲酸(ATRA)成为全球APL治疗的转折点，使患者的生存率可高达90%左右。首次前瞻性临床试验证实，口服中药黄黛片可替代静脉砷剂。为促进传统中药复方黄黛片的现代化应用，复方黄黛片已在2019年被列入国家医疗保险清单。“上海方案”阐明了APL治疗的分子机制，成为了靶向治疗的先驱和范例，在国际血液学上掀起了一场革命。
“北京方案”创造“人人都有供者”新时代
在“北京方案”创造“人人都有供者”新时代，造血干细胞移植仍然是目前绝大多数白血病最有效的治疗方式，但既往移植只有供受者配型全合才能进行，供者来源匮乏是限制血液病治疗的世界性难题。跨越HLA屏障实现半相合移植是人们多年的梦想，针对半相合移植系列难点发现，供者应用粒细胞集落刺激因子可以降低移植物抗宿主病。另外，通过改善微环境也可以促进干细胞有效植入。在有效移植的基础上建立细胞因子诱导免疫耐受，通过一系列研究证明，系列新技术可以确保干细胞植入，降低抗宿主病。
创建系列新技术已形成全球首个半相合移植体系，但这只是解决半相合移植的第一步，抗宿主病需要进一步降低，复发问题仍有待解决。利用G-CSF动员的干细胞回输以改造预防复发的方式，强化预防进一步降低半相合移植物抗宿主病、提升白血病移植后复发防治疗效。通过大量的病例筛选最优供者，这种供者优选规则也被全球采纳。此外，在自动改进后就形成了半相合移植体系，通过前瞻性研究证实半相合移植优于化疗。
前瞻性多中心临床研究首次证实，半相合与配型全合移植疗效相同，疗效与配型不合程度不再相关，奠定了半相合移植成为白血病一线治疗的基础。通过一系列的技术改进，创建了全球首个非体外去T单倍型移植体系——"北京方案”。由于疗效确切，“北京方案”已成为全球半相合移植新标准，推动全球移植快速发展。总之，北京方案是我国原创技术改变世界格局的范例。
中国应用创新促进CAR-T全球发展
近年来，CAR-T细胞治疗血液恶性肿瘤已在中国得到应用与创新。中国CAR-T应用促进了世界细胞治疗的发展。
针对以上内容，黄教授总结道，目前白血病精准治疗仍面临部分挑战，白血病机制、免疫细胞与微环境等原创治疗新靶点，完善的临床体系以及精准干细胞移植已逐渐成为新时代血液肿瘤医生的使命和方向。
专家简介
黄晓军 教授主任医师、教授、博士生导师国家血液系统疾病临床医学研究中心北京大学人民医院北京大学血液病研究所所长
亚太血液联盟常委会主任
亚太细胞治疗学会主席
第九届中华医学会血液学分会主任委员
美国血液学会国际常委会委员入选国家万人计划、杰青、长江学者，享受国务院政府特殊津贴。担任国家基金委创新群体，教育部、科技部创新团队学术带头人。国家重点学科、卫计委临床重点专科负责人，北京市重点实验室、工程实验室主任。任《中华血液学杂志》总编辑。
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