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显著改善总生存期,BMS急性髓系白血病新药CC-486达到3期终点

药明康德/报道

今日,百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb,BMS)公司在第61届美国血液学会(ASH)年会上宣布,其CC-486作为维持疗法,在治疗急性髓系白血病(AML)患者的3期关键性试验QUAZAR AML-001中,与安慰剂相比,使患者的总生存期(OS)和无复发生存期(RFS)达到统计学和临床意义上的显著改善。基于QUAZAR AML-001试验的积极结果,百时美施贵宝计划于2020年上半年递交CC-486的新药申请(NDA)。

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AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症,也是成人中最常见的急性白血病。患者癌变白细胞迅速增长,使他们不能行使正常功能,还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。目前,化疗是标准的治疗手段,但大部分患者即使接受化疗后疾病仍有可能进展为复发/难治型AML。

CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂(DNMT inhibitor),它能够在表观遗传学水平改变基因的表达,起到抑制癌细胞增殖的作用。除了在治疗AML患者的临床试验中得到应用,CC-486也在2期临床试验中治疗T细胞淋巴瘤患者,以及在2期和3期试验中治疗骨髓增生异常综合症(MDS)患者。

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▲与安慰剂相比,CC-486显著改善AML患者的OS(图片来源:参考资料[2])

名为QUAZAR AML-001的研究是一项随机,双盲,含安慰剂对照组的3期试验。参与该试验的患者患有中/低风险的AML,已在接受强力诱导化疗后达到首次完全缓解(CR)或完全缓解兼不完全血细胞计数缓解(CRi)。试验结果显示,在中位随访时间为41.2个月时,与安慰剂相比,CC-486治疗组中患者的OS得到显著改善,CC-486组患者的中位OS为24.7个月,而安慰剂组为14.8个月,达到试验的主要终点。治疗组中患者的中位RFS为10.2个月,而安慰剂组为4.8个月。此外,治疗期间,CC-486组患者的健康相关生活质量(HRQoL)评分较基线时也得以保持,达到试验的关键性次要终点。

“我们对QUAZAR AML-001的研究结果感到非常的满意,这认证了是我们致力于表观遗传学研究和髓系疾病疗法的开发使命,“百时美施贵宝首席医学官Samit Hirawat医学博士说:“我们期待将CC-486带给有需要的AML患者。“



参考资料:


[1] Bristol-Myers Squibb Presents Overall Survival and Safety Data From Pivotal CC-486 Study QUAZAR AML-001,Retrieved December 10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191210005526/en
[2] ASH 2019 investor presentation,Retrieved December 10, 2019 from Bristol-Myers Squibb Presentation


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