FDA授予免疫疗法MT-401治疗急性髓系白血病的孤儿药资格

本文来源：药明康德

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Marker Therapeutics 是一家临床阶段的免疫肿瘤公司，专注于开发下一代基于 T 细胞的免疫疗法，用于治疗恶性血液肿瘤和实体瘤。2020年4月29日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 MT-401 孤儿药资格，这是一种多肿瘤相关抗原（MultiTAA）特异性T细胞产品，用于治疗同种异体干细胞移植后的急性髓系白血病（AML）患者。

Marker Therapeutics 总裁兼首席执行官 Peter L. Hoang 说：“我们很高兴 FDA 授予 MT-401 孤儿药资格。在临床试验中，MT-401 耐受性良好，并且在各种血液肿瘤和实体瘤患者中观察到临床获益，表明其能够诱导患者自身的 T 细胞扩增，获得更持久的抗肿瘤作用。我们期待在同种异体干细胞移植后的AML患者中启动 2 期研究。”

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）是一种骨髓造血干细胞和祖细胞出现癌变导致的恶性血癌。激活 FLT3 酪氨酸激酶的基因突变是 AML 患者中最经常出现的遗传变异，约 30% 的 AML 患者会受到 FLT3 基因突变的影响。其中 FLT3 基因内部串联重复 (FLT3-ITD) 变异的预后最为恶劣。而在 FLT3 酪氨酸激酶结构域 (FLT3-TKD) 出现的基因突变虽然对预后影响不明，但是为肿瘤提供了对 FLT3-TKI 产生抗性的机制。数据预计，目前中国每年约有 8 万人诊断患有白血病。其中 FLT3 突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的中位生存时间不足 6 个月。