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2026年6月16日-17日，第四届诺华中国患者日在上海举行。作为白血病患者组织“暖白小屋”的工作人员，我和十七有幸受邀参加。连续两天的议程收获满满，多个环节都令我印象深刻，忍不住提笔记录。其中，新药研发端对患者声音的重视，以及董咚老师关于患者全生命周期需求的分享，尤其令我深受触动。
回来之后我一直在思考：暖白小屋日常所做的社群陪伴、科普传播、病友互助——这些看似琐碎的工作，与大会上所倡导的“以患者为中心”的宏大愿景之间，究竟如何有效衔接？这篇感悟，便是我参会后的一些梳理与思考。
新药可期 白血病治疗迎来新格局
作为白血病患者组织，我们最常被问及的问题便是：“现在白血病好治了吗？”坦率地讲，这一问题并不存在标准答案。不同类型的白血病、不同年龄段、不同的基因分型，预后差异悬殊。但可以告诉大家的是：白血病治疗正在经历从以化疗+移植为主导，向靶向治疗与免疫治疗并重的转变。
·以慢性髓性白血病（CML）为例，2025年5月，诺华的阿思尼布片（信倍立®）获国家药监局批准，用于新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期成人患者。作为一种STAMP抑制剂，其作用机制有别于传统TKI药物，为慢粒患者提供了全新的一线治疗选择。更值得关注的是，其儿童适应症的研发已纳入国家“星光计划”试点。在暖白小屋的社群中，最令人揪心的莫过于那些年幼的患儿。每当看到家长在分享“孩子今天腰穿没有哭，很勇敢”时，我的内心都五味杂陈。儿童白血病亟需专用剂型与更温和的治疗方案，诺华在这一领域的持续投入，令人感到务实而温暖。
·在急性髓系白血病领域，2026年6月15日，第一三共的盐酸奎扎替尼片（维复泰®）获批上市，用于新诊断的FLT3-ITD突变阳性AML成人患者。全球唯一获批上市的FLT3高选择性二代抑制剂，填补了该类患者长期以来精准靶向治疗的空缺。
·免疫治疗方面，合源生物的纳基奥仑赛注射液是目前唯一同时覆盖白血病与淋巴瘤两大血液肿瘤的国产CAR-T产品，并已进入首版商保创新药品目录。部分地区在多重保险政策的支持下价格已大幅降低，尽管对多数普通家庭而言，这一价格仍是沉重负担，但至少意味着多了一种可及路径。
·此外，2025年7月，亚盛药业的利沙托克拉片获批用于慢性淋巴细胞白血病（期待AML适应症的拓展）；一品红药业的APH03571片（FLT3抑制剂联合IRAK4降解剂双靶点）亦于2026年6月获批临床。
这些进展意味着，越来越多的白血病亚型正在拥有精准治疗的选项，“治愈”对不同类型白血病患者的含义，正变得愈发具体而可期。
然而，新药的价值并不止于获批上市，更在于患者能否真正用得上、用得起。有药经专家指出：有药没钱，等于没药。话虽直白，却切中要害。
作为患者组织，我们对新药的期待其实要凝聚在这两点：一是推动更多好药进入一线治疗，让初诊患者少走弯路；二是促进药品价格逐步可及，让普通家庭不至于因病致贫。这两项目标的实现，离不开患者组织在其中的桥梁与协同作用。
患者组织的角色
从被动参与到深度共建
本次会议上，最令我耳目一新的是诺华所展示的“患者共创”理念在药物研发全流程中的嵌入。过去，我常常认为药物研发是科学家与临床医生的事务，患者组织最多在受试者招募环节发挥有限作用。但此次会议彻底改变了我的认知。
事实上，国家层面早已释放明确信号。2022年，国家药监局药品审评中心连续发布多项以患者为中心的临床试验设计与实施指导原则；2023年又发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则》。政策框架已为患者参与研发铺就了制度基础。
诺华分享的一个案例尤为具有说服力：某项全球肿瘤临床试验的原始方案规定，受试者需每3周前往研究中心进行一次访视，大量患者因路途遥远、身体条件无法承受而退出试验。研究团队随后邀请患者组织与真实患者参与方案“压力测试”，征集可行性反馈。
患者提出：能否将部分访视调整为本地医院就诊，并配合远程随访？方案经此优化后，入组效率提升约30%，患者依从性亦显著改善。
这一案例有力证明：患者的声音绝非“锦上添花”，而是关乎研发效率与数据质量的实质性变量。若在设计阶段未能充分考虑患者的实际困难，即便方案在科学层面再完善，入组障碍也将拖累数据产出，进而延缓新药上市进程。
研究亦表明，以患者为中心的临床试验可将招募时间缩短约40%，这意味着在新药上市的进程中，患者组织的深度参会可以为上市进程按下加速键。
患者组织在新药研发生态中的五大角色：需求洞察的“放大器”、方案设计的“压力测试者”、招募与依从的“连接者”、结果传播的“翻译者”、长期随访与真实世界证据的“共建者”。
由此反观暖白小屋：我们能否向这一方向迈出一步？
作为“需求洞察的放大器”，我们有上万名病友汇聚于社群之中，每天产生大量真实的声音——哪些副作用最难耐受？怎样的访视安排最为折腾？何种科普内容最具实际帮助？这些声音若仅停留于群聊之中，便只是个体叙事；但若能加以系统性收集、整理与分析，便能转化为有价值的证据。
作为“方案设计的压力测试者”，未来若有白血病相关临床试验与我们接洽，我们能否超越单纯的招募通知发布，真正坐下来帮助研究团队审视方案——知情同意书是否过于冗长？入排标准是否排除了部分本应适合的患者？访视安排是否切合实际？这些工作，我们其实既有能力也有责任去承担。
当然，要实现这些目标，我们自身同样需要成长。我们也需要挖掘并培养具备研究素养的患者代表，使其真正理解临床试验设计逻辑与药品审评流程。参与者能够读懂方案、提出有价值的反馈，就能真正推动临床试验进展。
新药之外 从“医学治愈” 走向“社会学治愈”
如果说会议各项议程让我感受到社会各界的努力为大家“治愈”带来的希望，那么香港中文大学深圳研究院罕见病真实世界数据实验室负责人董咚老师的分享则让我们更重视“治愈”之外的方向。
董咚老师的演讲主题为“生而为人”。开篇即提出一个沉重而深邃的问题：当一个生命仅仅为了最基本的生存——维持呼吸、心跳、不至因病猝死——便已竭尽全力时，他是否还有余力完成“成为人”的宏大旅程？
医疗体系所能解决的问题，大多集中于金字塔的最底层：让患者活下来。但活下来之后的人生，又当如何安放？
坐在会场中，我脑海中浮现的全是社群里那些熟悉的面孔——
·有的病友已康复多年，各项指标早已正常，却仍会在每次复查前一周便开始失眠，接过报告单时指尖止不住地颤抖——身体的病已经好了，心里的病却从未离开。
·有的青少年患者康复后重返校园，却被同学当作“玻璃人”般小心翼翼地绕行。他们在深夜里问自己：“我到底是谁？是病人还是正常人？”青春期本就焦灼的身份认同，在疾病的介入下变得支离破碎。
·有的年轻康复者求职时屡屡碰壁，只因简历上那几年的“空白期”，只因体检报告上“白血病”三个字——即便他已完全恢复健康，甚至体检的各项指标都不再有异常。面试官那一瞬间的表情已经告诉他，他被贴上了终身的标签。
·还有那些渴望恋爱却不敢恋爱、渴望婚姻却不敢步入婚姻的人——他们所恐惧的，往往已不是疾病本身，而是“不再被坚定地选择”。
董咚老师在演讲结尾说了一段话：“人之所以成为人，不是因为没有限制，而是在重重限制之中，依然能够决绝而勇敢地去追求爱、尊严和意义。活着，是生命的开始；成为人，才是生命的目的。”
新药能够解决“活着”的问题，但“成为人”的问题，无法仅凭药物完成。
暖白儿童联合创始人艳儿在会上分享她七年患儿陪护经历与近万个家庭服务经验时说道：“儿童白血病的治愈，从来不是病灶消失、指标正常就已然圆满。真正的治愈，是从疾病康复，到人生、心理、社会的完整回归。”
对白血病患者而言，无论处于哪个年龄阶段，疾病的终点都不应止步于“各项指标恢复正常”——而是有尊严地回归生活、回归社会、回归自己本应成为的样子。作为患者组织，我们所要做的，便是在这条回归之路上，为病友铺下几块能够踏实行走的垫脚石。
此番参会，最大的收获除了信息的积累，还有一种确认——确认暖白小屋正在做的事情方向正确；确认患者组织在整个健康生态中，拥有不可替代的独特价值。
以前我总有种隐约的不自信——我们是患者组织，没有医学背景，没有科研能力，我们说的话有人听吗？但这次会议让我看到：在需求洞察这件事上，没有人比我们更贴近患者；在研究方案的压力测试上，没有人比我们更清楚什么设计对患者是友好的；在真实世界数据的共建上，没有人比我们更具备长期随访的信任基础。这便是患者组织最独特的价值。
大会的主题是“合光同行，创所未见”。我所理解的“光”，并非宏大的政策或炫目的技术，而是一个个具体的人所散发出的微光：是病友深夜在群聊中互相鼓励的那句话，是研发团队在方案中采纳“患者建议”后的批注，是董咚老师在台上讲述那些故事时略微颤抖的声音。每一束光单独看来或许微弱，但当它们汇聚在一起，便能照亮一段此前无人走过的路途。
编辑/排版：九九制 审核：吴云
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