2025年5月23日-25日，第23届CML (慢性髓性白血病）Horizons大会在罗马尼亚首都布加勒斯特举行，来自世界各地约60个国家和地区的CML患者组织代表汇聚于此，共同交流探讨CML最新治疗进展及全球患者组织发展。“暖白小屋”（以下简称暖白）有幸受邀参加了此次会议。暖白联合创始人顾洪飞、患者倡导负责人吴云以及品牌传播与国际事务负责人翊燦共同出席。
此次会议正值TKI（酪氨酸激酶抑制剂）问世25周年，TKI疗法的主要开拓者和推动者美国俄勒冈健康与科学大学癌症研究所所长Brian J. Druker教授也亲临现场，全球CML领域的顶尖专家围绕 CML治疗的热点话题包括耐药、停药以及生活质量等问题展开分享和讨论。
此次大会是由CMLAN（CML Advocates Network，CML患者倡导网络）主办，CMLAN是全球CML患者权益的核心推动力量，通过患者赋权、知识共享与政策倡导，推动CML治疗从“疾病控制”向“全人关怀”转型。因此，会上除了丰富的学术内容，CMLAN还就全球及区域的患者组织发展与各方进行了深入探讨。在此总结此次会议的核心看点与大家分享。
洪飞和TKI的开拓者Brian J. Druker教授
一、治疗革新
从耐药突破到TFR（无治疗缓解）
(一）药物迭代与联合策略破解耐药困局
TKI的诞生是肿瘤治疗史上的里程碑性突破，它将CML患者5年生存率从30%提升至90%，第一次将致命的恶性肿瘤变成了一种可管理的慢性病。历经三代发展，TKI持续更新突破耐药瓶颈。从一代伊马替尼到二代尼洛替尼、达沙替尼，再到三代普纳替尼、阿西替尼，其中我国自主研发的奥雷巴替尼填补了T315I突变耐药治疗的空白，获得与会专家高度认可。
除了药物的创新迭代，多机制的联合治疗成为新趋势：变构抑制剂（如 Asciminib）与ATP位点抑制剂联用，TKI联合PD-L1抗体/干扰素，CAR-T细胞治疗PROTAC降解剂靶向白血病干细胞（LSC）等研究，为耐药患者带来个体化解决方案。液态活检（cfDNA）技术可提前3-6个月预警复发风险，推动精准干预。
（二）TFR让医学理想照进临床现实
随着疗效提升，患者对生活质量的需求日益凸显，TFR（treatment free remission，无治疗缓解）成为重要治疗目标。如何提高停药成功率以及如何使更多患者达到停药门槛，是此次会议的热点议题。
Dragana Milojković教授 讲解ELN 2020 推荐与 NCCN 2025 指南
ELN 2020推荐与 NCCN 2025 指南对比
来自英国伦敦哈默史密斯医院的Dragana Milojković教授解读ELN 2020推荐与NCCN 2025指南指出，停药需满足：
· 慢性期CML，年龄≥18岁； · TKI治疗时长≥3年，且维持DMR(深度分子学反应)，如MR4或MR4.5≥2年；
· 无加速期/急变期病史，具备可靠的qPCR监测条件（灵敏度≥MR4.5，结果反馈≤2周）。
虽然不同指南间对停药标准的细节要求存在差异，但核心均围绕 “深度且持久的分子学反应”，其中NCCN强调医患共同决策，尤其在模糊情况下需充分沟通风险与获益。
大量临床研究证实，在严格筛选的患者中，TFR是安全可行的。Dragana Milojković教授列举了一系列临床研究关键数据，包括法国STIM1研究、EURO-SKI研究、DESTINY研究等，数据提示：
· 采用先减半剂量观察的阶梯式停药策略、二代TKI一线治疗可提高TFR成功率；
· 一旦发现MMR丢失，需在4周内重启TKI治疗，并通过每月分子学监测直至恢复MMR； · 二次尝试TFR需间隔1年以上。
TFR已成为CML治愈新方向，虽然某些患者停药时可能会出现撤药综合征，但多可自愈，停药后急变（BC）风险极低。临床医生将通过更多的研究和临床实践进一步细化标准、推动更多患者实现安全停药 。
二、关注生活质量
从症状控制到价值医疗
CML治疗正迎来重要转向：从单纯追求癌细胞清零到让患者活得更好。正如CML患者的呼吁：我们需要的不是完美的PCR结果，而是能正常生活的每一天。 这一朴素诉求背后，是医疗理念的深刻变革。
与会专家讨论TFR对患者的影响
Brian J. Druker教授会间与患者沟通
（一） 副作用管理与特殊人群关怀
TKI治疗耐受性良好，但疲劳、水肿、腹泻等轻度副作用常见。加拿大多伦多大学玛格丽特公主癌症中心的Jeff Lipton教授认为作为医生应尊重个体差异并进行有效沟通，特别强调了针对特殊人群的副作用管理要点：
1. 老年患者：优先选择心脏毒性低的药物，避免多重用药导致的肝肾负担；
2. 合并基础疾病患者：如糖尿病患者慎用尼洛替尼，高血压患者避免普纳替尼；
3. 育龄期女性患者：管理的核心在于药物安全与疾病控制的平衡，需多学科协作，基于分子学监测、药物特性及患者价值观制定方案，核心原则包括：
· 孕前优化：尽可能在DMR期停药后妊娠，降低复发风险；
· 孕期权衡：平衡母亲疾病控制与胎儿安全，避免过度治疗或治疗不足； · 产后衔接：及时重启TKI并监测母婴健康，确保长期预后。
（二） 医患共同决策与价值医疗（VBHC）
传统医疗通常以疾病指标为中心，而价值医疗（VBHC, Value Based Healthcare）强调“患者定义成功”，注重生活质量、治疗体验及个人需求。与会专家表示：我们需放下全能者的姿态，承认医学的局限性，通过持续沟通与动态评估，在疗效与生活质量间寻找最佳平衡点，正如对部分人而言成功是停药，对另一部分人可能是无副作用地长期服药。
他们认为CML治疗中，理想的医患共同决策模式是医生提供治疗选项（如 TKI 选择、停药时机），患者结合生活偏好（如服药便利性、生育需求）共同制定方案。例如，年轻患者可优先选择对生育影响小的药物，老年患者侧重简化治疗流程。
三、全球协作
赋能区域组织，暖白深度链接
CMLAN链接全球96个国家和地区的131个患者组织，致力于解决三大核心问题：
医疗公平：推动中低收入国家获取新型TKI，缩短诊断延迟（部分地区达 50%）；
研究转型：倡导将PROs（patient reported outcomes，患者报告结局）纳入临床试验，要求至少 10% 的研究关注生活质量；
政策影响：通过 “公平行动” 倡议，呼吁医保覆盖副作用管理、简化新药审批流程。
与此对应，CMLAN 2026-2030五年战略规划聚焦四大核心目标：1. 强化地方组织能力，推动本土变革； 2. 推动以患者为中心的研究计划，与药企合作开展“患者参与式临床试验”；3. 构建可持续的全球协作网络；4. 提升患者声音的全球影响力，将患者报告数据纳入医疗决策。
暖白在会上向全球患者组织分享了暖白的工作内容及成果，同时学习国际经验。未来，暖白将进一步完善自身建设，整合国际资源，聚焦本土患者痛点，加强患者组织与医疗团队之间的沟通与协作，为国内CML 患者提供更多的支持，让患者少走弯路，让治愈加速到来。
暖白参会代表与CMLAN联合创始人Giora Sharf
暖白工作海报展示
结语
CML的治疗从不可治愈到可治可控的慢性病，再到追求无药生存，每一步都凝聚着患者、患者组织与医学界的共同努力。暖白始终坚信：每一个患者的真实声音，都应成为医疗决策的重要依据。对于中国白血病患者而言，暖白等组织的存在，意味着在追求治愈的路上每个人都不会孤军奋战。暖白将持续关注CML领域的最新科研进展和实用康复知识并及时传递给病友和家人。
注：文中医学相关信息及数据均来自此次会议讲者分享 撰文：吴云 | 审核：洪飞
| 
京公网安备11010502055182号
