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随着拓舒沃®（艾伏尼布片）被正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》，那些曾经因经济压力而在精准治疗方案前却步的IDH1突变急性髓系白血病患者，终于看到了新的曙光。
2025年12月7日，国家医保目录更新。施维雅旗下用于治疗携带IDH1易感突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者的创新靶向药物拓舒沃®名列其中。
认识AML
成人中最常见的急性白血病
要理解这次医保纳入的意义，首先需要认识这种疾病。急性髓系白血病是成人中最常见的一种急性白血病，疾病进展迅速，严重威胁生命。
在中国，急性髓系白血病每年的新发病例数呈增长趋势。这种疾病可能影响各个年龄段人群，但平均发病年龄为68岁。其特点是异常髓系细胞在骨髓和血液中迅速增殖，导致正常血细胞的生成受到抑制，从而引发贫血、感染和出血等症状。
对于患者和家庭而言，确诊意味着一段充满挑战的治疗旅程的开始。
IDH1突变患者
曾面临严峻的治疗困境
在急性髓系白血病患者中，有一群人的处境尤为艰难——那就是携带IDH1基因突变的复发或难治性患者。
这部分患者约占复发或难治性急性髓系白血病患者的6%-10%。他们的预后极差，传统治疗方案效果有限。临床数据显示，携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期不足6个月，3年生存率低于10%。
“长期以来，对于这部分患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意。”中国医学科学院血液病医院王建祥教授指出，“患者面临着生存期短、生活质量差的困境。”
创新突破
精准靶向填补治疗空白
拓舒沃®（艾伏尼布片）的出现，改变了这一困境。作为全球首个且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，它代表了一种全新的治疗思路。
与传统的化疗不同，拓舒沃®采用精准靶向的作用机制，特异性作用于突变的IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸的产生，从而诱导白血病细胞分化，而非简单地杀死细胞。
这种创新机制带来了治疗上的根本性改变。临床研究显示，使用拓舒沃®治疗的中国复发难治性患者，中位总生存期达到9.1个月，完全缓解持续时间超过1年半。那些达到完全缓解或部分血液学缓解的患者，中位总生存期更可延长至18.8个月。
作为同类首创的IDH1抑制剂，拓舒沃®采用不同于传统化疗的创新作用机制，精准作用于突变的IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生比例高达99.7%，有效降低原始细胞数量。每日固定剂量的口服用药方式，为患者提供了治疗便利，改善了治疗依从性。
患者视角
从经济重压到希望重燃
对患者而言，治疗获益不仅体现在生存数据上，更体现在生活质量的改善。研究显示，拓舒沃®能减少约50%的输血依赖，为患者减轻了频繁输血的负担和风险。
然而，在进入医保前，高昂的药费是横在许多家庭面前的一道坎。从患者组织的视角我们深知：“我们的社群中，很多病友面临‘有药可用但无力承担’的困境。”经济压力常常成为影响治疗决策和患者心理状态的最主要因素。
此次拓舒沃®纳入医保，直接破解了这一核心可及性难题，让更多患者能够持续获得这一创新治疗。
多方协力
推动精准医疗真正落地
药物进入医保目录是一个重要的开始，但并非终点。患者组织呼吁，后续需要基因检测的同步普及和规范诊疗的进一步推广，才能使政策红利最大化。
目前，基因检测是使用拓舒沃®的前提。提高各级医疗机构对急性髓系白血病患者进行规范基因检测的意识和能力，是确保更多潜在获益患者不被遗漏的关键。
好消息是，该药物已获得《CSCO恶性血液病诊疗指南》、《中国肿瘤整合诊治指南》等国内外权威指南的一致推荐，为临床规范应用提供了依据。
未来展望
从单个药物到治疗理念升级
“拓舒沃®纳入国家医保目录不仅提升了个体药物可及性，更代表了我国肿瘤治疗理念的整体升级。”哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授强调。
对于中国的血液肿瘤诊疗体系而言，这不仅是增加了一个药品选项，更是推动整体治疗理念向精准化、规范化升级的一个具体支点。施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示，公司将积极配合，确保药物在医保落地后的可及与供应。
在病友社群中，消息持续传递。一位患者家属说：“感觉手里的化验单不再只是一张纸，而是一份有了明确行动指南的地图。”从精准诊断到创新治疗，再到医保支撑，一条更为清晰、可及的生命通道正在铺就。
这场由国家医保政策、医疗创新、临床实践和患者社群共同见证的转变，最终将转化为患者床前更坚定的希望和更长的高质量生存时间。
拓展阅读
关于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃®已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。
目前，拓舒沃®已在美国获批，用于单药治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及经FDA批准的试验检测出的新诊断携带IDH1突变的急性髓系白血病成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）。
2021年，拓舒沃®成为首个且唯一获准的靶向疗法，用于治疗既往接受过治疗的、经FDA批准的试验检测出的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
2023年，美国FDA批准拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。
拓舒沃®在欧洲获批作为两项适应症的靶向治疗药物：联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病成人患者；以及单药治疗已接受过至少一种系统疗法的携带IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
施维雅拥有拓舒沃®在全球范围内的所有权利。
关于急性髓系白血病你不知道的数据
急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症，主要发生在老年群体，如不及时治疗，病情会迅速恶化。
AML是成人急性白血病中最常见的类型，欧洲年发病率约为5/100,000人，即每年有超过2万例新发病例。75岁患者的两年生存率低于10%。
根据中国国家癌症中心发布的《2022年全国癌症报告》，2000-2016年期间，白血病是中国男性发病率呈上升趋势的三大癌症之一，仅次于前列腺癌和结直肠癌。统计数据显示，中国每年约有8万例白血病新发患者。急性髓系白血病发病率随着年龄的增长而增加，可能影响各个年龄段人群。急性髓系白血病发病快、进展快、生存率低。平均发病年龄为68岁，45岁以下人群少见，可能见于儿童。
医保与集采目录
2026年医保目录在血液肿瘤治疗保障上有了进一步升级，覆盖了多发性骨髓瘤、淋巴瘤等多个病种的创新药。除了创新药外，最新的集采清单也纳入了部分血液肿瘤患者所需药物，集采降低了常用支持治疗药物的价格，同样可以减轻患者经济负担。我们整理了这些药物清单供大家参考，患者可以结合这些信息，与主治医生讨论最适合自己的治疗方案。
参考文献 NCCN 肿瘤临床实践指南（NCCN 指南）急性髓系白血病.2020 V3 Lu X, et al. Front Med (Lausanne). 2025;12:1629111. Xu J, et al. Medicine (2018) 97:39 Okoye-Okafor UC, et alNat Chem Biol. 2015.11(11):878-886; Pollyea DA. ASCO 2018. Abstract 7000;
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