“精准版”干细胞移植获批｜慢性排异风险降75%，

2025年Shimon Sakaguchi、Mary E. Brunkow 和 Fred Ramsdell 因在外周免疫耐受机制方面的突破性发现，共同获得2025年诺贝尔生理学或医学奖！他们的研究核心——调节性T细胞（Treg）。

2026年6月30日，美国FDA正式批准了Orca Bio公司的TREGZI™（临床代号Orca-T®），这是首个基于Treg细胞的免疫疗法，用于改善接受异基因造血干细胞移植的成年血液肿瘤患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无进展生存期。

这听起来像是一长串术语，但用大白话说就是：从现在起，做干细胞移植的患者有了一种“升级版”移植方案——移植的细胞不再是直接从供体取出来就输进去的“原装混合物”，而是经过了实验室精确分选和重新配比的“定制版”。

慢性GVHD

移植后最难熬的坎

对于AML、ALL、MDS等需要做异基因移植的病友来说，移植只是“第一关”。真正的长期挑战往往来自于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）——供体的免疫细胞不仅攻击癌细胞，也会攻击患者的皮肤、口腔、眼睛、肝脏、肺部等健康组织。

慢性GVHD不是“痒一痒、出点皮疹”那么简单。严重的慢性GVHD可以导致皮肤硬化、关节挛缩、肺功能严重受损（闭塞性细支气管炎），甚至需要长期使用大剂量激素和免疫抑制剂。它是移植后非复发死亡和长期生活质量下降的首要原因。

很多患者移植后“命保住了”，但生活质量却因为慢性排异影响，而TREGZI要解决的，正是这个问题。

TREGZI凭什么不同？

“三组分精确配比”

传统移植的做法是：从供体采集外周血干细胞后，直接输注给患者。输进去的是干细胞、T细胞、B细胞、NK细胞等各种细胞的“大杂烩”——其中的T细胞既帮你抗白血病（GVL效应），也帮你惹事（GVHD）。

TREGZI的创新在于，它在实验室里把供体细胞做了精确分离和重新配比，由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）、调节性T细胞（Treg细胞）和常规T细胞（Tcon细胞）

这样既保留了移植物抗白血病效应（GVL），又大幅降低了GVHD风险。

斯坦福大学Robert Negrin教授——他被称为“Treg移植之父”——评价说：“将这一概念从早期基础研究推进到首个利用高纯度Treg获FDA批准的疗法，对移植界而言是一个重要时刻。”

核心临床数据

FDA的批准基于关键III期随机对照试验PRECISION-T（NCT05316701）。试验纳入了187例AML、ALL、MDS和混合表型急性白血病患者（中位年龄43.6岁），随机分配至TREGZI组或传统异体移植组。

TREGZI组的GVHD预防方案是他克莫司单药，对照组是他克莫司+甲氨蝶呤。以下是12个月的关键数据对比：

几个值得病友特别关注的点：

1.慢性GVHD风险降了近75%。 这是这个产品最核心的价值——不是“缓解”，而是大幅度降低。

2.非复发死亡率从13.2%降到3.4%。 这个数字意味着每100个移植患者里，能多活下来近10个人——而且不是因为复发控制得更好了，而是因为治疗相关的毒性更低了。

3.GVHD预防方案更简单了。 TREGZI组只需要他克莫司一种药，而传统组需要他克莫司+甲氨蝶呤联合用药。意味着患者们会有更少的药物副作用。

4.所有患者28天内中性粒细胞全部恢复。 100%的植入率，这个数据说明“精准配比”并没有影响造血重建的速度。

TREGZI不是CAR-T
不要搞混

很多病友看到“细胞疗法”“FDA批准”这些词，会本能地联想到CAR-T。这里需要明确区分：

两者不冲突——甚至可以说，未来可能会出现“先用CAR-T清残留病灶，再用TREGZI做移植”的组合策略。

从暖白小屋的视角来看，TREGZI的意义不在于它是不是“神药”——它不是。它的意义在于：它第一次证明了“我们可以把移植做得更精细、更安全，而不仅仅是把供体细胞原封不动地输进去”。

慢性GVHD曾经被很多移植医生视为“不可避免的代价”。TREGZI告诉我们：这个代价，不一定要付。

参考信息：

1. FDA批准公告

2. Orca Bio官方新闻稿

3. Precision-T III期研究发表于Blood (2025年12月)

声明：本文仅供科普参考，不能替代专业医疗建议。具体治疗决策请咨询您的主治医生。

编辑：九九制/排版

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