本文来源：医脉通血液科
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继2017年之后，时隔4年，2021年成人初诊急性髓系白血病（非APL）诊疗指南重磅更新。急性髓系白血病（AML）的一线治疗以强诱导化疗为主，但很多AML患者对化疗耐受较差，治疗选择有限。随着BCL-2抑制剂维奈克拉等新型靶向药物在国内获批上市，改变了AML治疗模式，改写了AML中国诊疗指南。为了让更多肿瘤临床医生能第一时间了解到AML诊疗相关最新进展，医脉通特别邀请到中国医学科学院血液病医院王建祥教授和苏州大学附属第一医院吴德沛教授分享指南更新内容及学术观点。
专家寄语
新版AML指南汇聚了国内血液肿瘤领域众多专家的智慧和力量，是一部适用于我国AML的临床实践指南，希望这部指南对我们临床诊疗工作有所帮助、有所指导，希望大家能够多参照指南治疗更多的患者，为患者带来更好的治疗效果。 ——王建祥教授
希望新版AML指南能够给我们广大的血液学工作者，尤其是血液肿瘤医生提供一个基本的、规范的诊疗遵循，能够给患者带来最大的获益，能够让我们中国的血液学在世界舞台上发出最好的声音。
——吴德沛教授
回顾过去
国内AML诊疗已实现“质的飞跃”
我国急性白血病包括AML的诊疗经历了很长的发展时期。王建祥教授表示，就诊断来讲，从过去很难确定是否是髓系的表型，到现在能够精确诊断疾病的分子分型，使得AML诊断的准确性有了极大的提升。
在AML治疗方面，从过去追求缓解到目前追求长期生存，也经历了“质的飞跃”。王建祥教授说道，起初AML治疗手段缺乏，亦没有很好的治疗策略，因此当时治疗的缓解率非常低；后续随着化疗方案的快速发展，AML的缓解率有了显著提升。自此之后我们开始追求更高的目标，即如何才能维持缓解，乃至实现“长期治愈”。
经过不断探索和尝试，如采取大剂量化疗、引入靶向药物，以及开展异基因造血干细胞移植等，我们国家AML的整体治疗水平终于有了质的改变。王建祥教授表示，“目前我们某些单中心医院的AML治疗水平与英国和美国同行相当，并不逊于他们。”
吴德沛教授说道：“我们不断弘扬‘团结协作、求实创新、顺势而为’的科室文化，追随国际最新学术观点，积极探索，培养大量的血液学人才。现在我们血液学科与我们国家一样呈现蓬勃发展的良好局面。”
AML诊疗指南更新
亮点纷呈备受瞩目
吴德沛教授表示，此次指南的更新更符合现在临床诊治情况及满足临床需求，给血液肿瘤医生提供基本遵循，具有很强的指导意义。
王建祥教授指出，2021年成人初诊AML诊疗指南相比2017版指南主要有以下三个方面的改变：
首先，依据最新的临床研究结果，在AML诊断分型和预后分层方面，新版指南增加了一些新的认知和标准，例如重新定义FLT3基因的突变负荷比。过去有FLT3突变就被认为预后不良，但现在FLT3低负荷突变，尤其是合并NPM1突变，被划分为预后良好组。另外，有些分子突变被赋予了预后不良的认知，如RUNX1、ASXL1基因突变。此外，对于单体核型和复杂核型也进行了重新界定。所以从初始治疗时就可以对患者进行更准确的预后分层，当然这项工作日后还需持续改进。
其次，在治疗方面，新版指南对初始诱导化疗的剂量做了更多强调。近年来虽然没有新的化疗药物出现，但是增加初始诱导治疗的剂量以达到更高的缓解质量，是取得治疗成功的关键一步。
第三，创新药物的出现推动了整个AML治疗领域的发展和治疗模式的转变。尤其是对于新诊断的老年（≥60岁）AML患者，低强度治疗方案中新增BCL-2抑制剂，维奈克拉联合去甲基化药物。对于年龄<60岁的AML患者，若有严重合并症或者无法耐受强化疗，也推荐接受低强度治疗。此外，在复发难治AML诊疗指南中，FLT3抑制剂吉瑞替尼联合化疗为复发难治的患者提供了新的治疗策略。同时，指南还介绍了IDH1和IDH2抑制剂以及BCL-2抑制剂维奈克拉在复发难治AML中的应用价值。
吴德沛教授补充道：“新版指南还增加了推荐等级，证据等级按牛津大学EBM中心关于文献类型的五级标准，提升了临床可操作性。”
提高认知
重视实践，助力新药价值最大化
随着创新药物的涌现，AML的治疗方案发生了重大改变。吴德沛教授表示，过去一些老年患者和不适合强化疗患者的预后较差且缺乏一致的治疗意见，BCL-2抑制剂维奈克拉等创新药物的出现为这部分患者带来生命曙光，并提供了一个相对规范、标准的治疗方案。值得一提的是，这些药物不仅仅对无法接受强化疗的患者和老年患者有显著疗效，而且有助于提升微小残留病（MRD）的清除，为患者长期生存创造条件。因此，血液肿瘤医生需要做好知识储备，充分利用好这些武器，为患者带来更多获益。
王建祥教授表示，维奈克拉上市后，很多医生会在多种类型髓系白血病中尝试使用以改善治疗效果。但需要注意的是，在使用BCL-2抑制剂联合方案时，大家要对这种药物有充分的认识。因为疗效提高的同时，药物敏感性也提高了，这会对人体正常的造血干细胞、祖细胞产生影响，从而对骨髓的抑制和造血功能可能产生不同程度和时间的影响。
因此在临床实践中使用维奈克拉，具体剂量、疗程等问题都需要长时间的实践探索和经验的累积。此外，不同患者、不同治疗时期（如诱导治疗、巩固治疗、维持治疗）所使用的最佳时间和剂量也有所不同，所以需要大家充分了解后才能用好这种药物。总之，应全面认识创新药物带来的益处，在临床实践不断探索安全剂量、疗程的基础上，进一步提高治疗有效性。
AML研究不息
探索脚步不止，我们一直在努力
随着对AML疾病认识的不断深入以及更多临床研究数据的积累，未来会有更多新的发现、新的认知。王建祥教授指出，AML是一种异质性很强的疾病，对AML患者进行精细划分和分层管理仍存在很大挑战，这是今后我们需要持续发力改进的地方。
在治疗方面，众多新的药物不断涌现，包括BCL-2、IDH1、IDH2、FLT3等抑制剂，相信未来还会有更多靶向药物出现，使AML治疗策略更加完善。两位教授都表示，如何更好地使化疗与靶向药物相结合，甚至不同靶向药物之间相互联合，以及能否使用低强度化疗乃至不用化疗而只使用靶向药物，这些都是开放性的科学问题，有待进一步的探索。
王建祥教授还表示，“目前免疫治疗在淋巴系统疾病领域已经取得重大突破，不过在髓系系统疾病中的疗效相对较差，这需要我们在免疫逃逸、免疫抑制机制上做更多的工作。目前免疫治疗在AML治疗中还处于初步引入阶段，相信未来会涌现更多的免疫治疗药物，在AML治疗中发挥更大的作用，使疗效得到稳步提升。”
- 主任医师 教授 博士生导师
- 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）副所长，白血病诊疗中心主任
- 中华医学会血液学分会前任主委
- 中国抗癌协会血液肿瘤委员会前任主委
- 中国医师协会血液科医师分会副会长
- 中国病理生理学会实验血液学分会副主任委员
- 美国血液学学会会员
- 主任医师、教授、博士生导师
- 苏州大学附属第一医院血液科主任
- 国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任
- 江苏省血液研究所副所长
- 苏州大学临床医学研究院副院长
- 苏州大学造血干细胞移植研究所所长
- 第十三届全国政协委员
- 中华医学会血液学分会主任委员
- 中华医学会内科学分会常务委员
- 中国医师协会血液科医师分会副会长
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